ケンブリッジに拠点を置くTargetCancer Foundationは、希少がんの研究者、患者、支援者を結びつける。
ポール・ポットは、キャリアと家庭を順調に築いていたが、わずか38歳のときに肝臓の胆管を侵すがんである胆管がんと診断された。 若く、健康で、国内有数のがん専門病院の近くに住んでいたにもかかわらず、ポールの予後は暗かった。 というのも、彼のがんは非常に珍しく、研究が進んでいなかったからだ。
自分のような胆管がん患者のために何もできないことを受け入れたくないポールは、自身の病気のさなかに、希少がんの研究資金を地域社会から集める非営利団体を立ち上げた。 ポールは2009年にマサチューセッツ総合病院へ初めて寄付を行ったが、その直後に他界した。
しかし10年後、彼の遺産はCICケンブリッジで生き続けている。 2016年からCICのメンバーであるTargetCancer Foundationで指揮を執るのは、ポールの義兄であるジム・パルマだ。
「研究がなければ、効果的な治療法はありません」とパルマは言う。 そして資金がなければ研究もできない。
プロジェクトの価値を証明する既存の研究がなければ、資金を確保するのは難しい。 一方、乳がんや肺がんのような有病率の高い疾患は、当然ながらドナーからの注目度も高く、支持基盤も大きい。
![2018年胃食道がん研究の進展に関するシンクタンクにて、ジム・パルマ氏(左)と財団が支援する食道がん研究者アダム・バス医学博士](https://cic.com/wp-content/uploads/2024/06/Target-Cancer-2-683x1024.jpeg)
TargetCancer Foundationは、このギャップを埋めるために存在する。
2009年にポールが初めて助成金を授与して以来、財団は、希少がん患者の効果的な治療とより良い転帰につながると信じる研究を資金面で支援し続けている。 助成金は通常5万ドルから10万ドルの範囲で、多くの場合、長期的なキャリアをスタートさせるためにこの資金を利用できる初期段階の研究者に与えられる。
TargetCancerは、研究者との関係を長期にわたって維持することを好んでいるが、これらの助成金がきっかけとなり、研究者が他の資金源からもより多くの資金を獲得できるようになることが多いことを嬉しく思っている。 言い換えれば、スクラップで情熱的な研究者に投資することで、この分野全体を強化する波及効果が生まれるのだ。
時とともに、TargetCancerは、さまざまな支援組織間のつながりを構築し、助成金を共同出資し、希少がんの診断という不確実な事態を乗り切る患者のためのリソースとしての役割を果たすなど、より大きなコミュニティとしての役割も担うようになった。
「稀な癌と診断された場合、その癌について聞いたこともなければ、その癌の患者を知らない可能性が高いので、非常に孤立することになります」とパルマは言う。
財団はすでに成功の兆しを見せている。 パルマは、全体的な資金提供の増加に加えて、論文発表、希少がん専門の研究所の拡大、臨床試験、そして何よりも実際の治療という点でも成功を収めていると述べている。 多くの胆管がん患者は、ポールが闘病していた10年前には存在しなかった数種類の治療法を選べるようになった。
目標はもちろん、希少がんに罹患した人々の生存の可能性を最大限に高めることである。 しかし、『TargetCancer』が促進する研究の種類には、あまり明白ではないが、非常に有望な別の意味合いもある。 パルマ氏によれば、希少がんの領域での発見は、がん研究全体に利益をもたらす可能性があるという。
「がん研究で大きく変わったのは、がんの分子基盤に焦点が当てられるようになったことです」とパルマは説明する。 「従来は、罹患した臓器が癌の原動力であると考えていました。現在では、さまざまな遺伝子変異や異常が癌の原動力となることが明らかになりつつあり、それらの特定の変異を標的とする薬剤が開発されている。 これは、全身の細胞を攻撃する化学療法とは対照的である。
がんの原因として特定の遺伝的因子が特定され、それを標的とする薬剤が開発されれば、研究者はその知見を、同じような遺伝的原因を共有する可能性のある他のがんにも応用することができる。
「がんの種類ごとにゼロから始めるのではなく、誰かが別の分野で行った研究を活用して、そのプロセスをスピードアップすることができるのです」とパルマは言う。
がん研究にとっては有望な時期だ。 それでも、変化は容易ではない。 「パルマは言う。「5年、10年先を見据えるのは大変なことですが、それと今日の患者を助けるという緊急性の高い仕事とのバランスをとることも必要です。 また、希少がん患者に対する研究の進展や新しい選択肢にもかかわらず、「治療の見通しは依然として厳しい」と同氏は言う。 研究の進歩を生存率の向上につなげるには、より多くの時間と実験、そして資金が必要だ。
TargetCancerが10年の節目を迎えるにあたり、パルマ氏は研究プロセスにおける患者の関与の拡大を見据えている。 彼は、成果を生み出す研究に資金を提供し続ける決意を固めており、さらに、彼の財団に支援を求める人々が、この集団的な取り組みに参加できるよう支援したいと考えている。
「多くの患者にとって、研究プロセスに参加することは非常に重要であり、他の人々を助けるために物事を推し進めていると感じることができる」とパルマは言う。
写真提供:ジム・パルマ