De in Cambridge gevestigde TargetCancer Foundation brengt onderzoekers, patiënten en voorstanders van zeldzame kanker met elkaar in contact.
Paul Poth had een succesvolle carrière en een gezin toen bij hem op 38-jarige leeftijd cholangiocarcinoom werd vastgesteld, een kanker die de galwegen van de lever aantast. Paul was jong, verder gezond en woonde in de buurt van enkele van de beste kankerziekenhuizen van het land, maar zijn prognose was somber. Artsen konden hem geen effectieve behandelingen bieden, omdat zijn specifieke kanker zo zeldzaam was dat er nog geen onderzoek naar was gedaan.
Omdat hij niet wilde accepteren dat er niets gedaan kon worden voor mensen met cholangiocarcinoom zoals hij, startte Paul midden in zijn eigen ziekte een stichting die geld zou inzamelen uit de gemeenschap om onderzoek naar zeldzame kanker te financieren. Paul deed zijn eerste gift aan het Massachusetts General Hospital in 2009 voordat hij kort daarna overleed.
Maar tien jaar later leeft zijn nalatenschap voort bij CIC Cambridge. De leiding bij de TargetCancer Foundation, een CIC-lid sinds 2016, is in handen van Jim Palma, Pauls zwager.
“Zonder onderzoek zijn er geen effectieve behandelingen”, zegt Palma. En zonder financiering is er geen onderzoek.
Financiering is moeilijk te verkrijgen zonder bestaand onderzoek om de waarde van een project aan te tonen – een frustrerende catch-22. Ondertussen krijgen meer voorkomende aandoeningen zoals borst- of longkanker natuurlijk meer aandacht van donoren en hebben ze een grotere achterban.
TargetCancer Foundation bestaat om deze leemte op te vullen.
Sinds Pauls eerste gift in 2009 is de stichting doorgegaan met het financieel ondersteunen van onderzoek waarvan zij geloven dat het zal leiden tot effectieve behandelingen en betere resultaten voor zeldzame kankerpatiënten. Subsidies variëren over het algemeen van $50K tot $100K en worden vaak gegeven aan beginnende onderzoekers die deze fondsen kunnen gebruiken om een carrière op lange termijn op te starten.
Hoewel TargetCancer de relaties met hun onderzoekers graag in stand houdt, zijn ze blij om te merken dat het werk dat door deze subsidies wordt gekatalyseerd onderzoekers vaak in staat stelt om ook meer financiering uit andere bronnen aan te trekken. Met andere woorden, investeren in slimme, gepassioneerde onderzoekers creëert een rimpeleffect dat het hele veld versterkt.
Mettertijd is TargetCancer ook een grotere rol gaan spelen in de gemeenschap: het leggen van contacten tussen verschillende belangenorganisaties, het medefinancieren van subsidies en het dienen als hulpbron voor patiënten die de onzekerheid van een zeldzame kankerdiagnose moeten overwinnen.
“Wanneer je de diagnose krijgt van een zeldzame vorm van kanker, kan dat erg isolerend zijn omdat je er waarschijnlijk nog nooit van hebt gehoord of mensen kent die deze ziekte hebben,” zegt Palma.
De stichting heeft al tekenen van succes gezien. Naast meer financiering in het algemeen, beschrijft Palma het succes in termen van gepubliceerde artikelen, uitbreiding van laboratoria die zich bezighouden met zeldzame kankers, klinische onderzoeken en, bovenal, daadwerkelijke behandelingen. Veel cholangiocarcinoompatiënten hebben nu een paar verschillende behandelingsmogelijkheden die tien jaar geleden, tijdens Pauls strijd met de ziekte, nog niet bestonden.
Het doel is natuurlijk om de overlevingskans voor mensen met een zeldzame vorm van kanker zo groot mogelijk te maken. Maar er is nog een andere, minder voor de hand liggende maar veelbelovende implicatie van het soort onderzoek dat TargetCancer mogelijk maakt. Ontdekkingen op het gebied van zeldzame kankers kunnen volgens Palma het kankeronderzoek in het algemeen ten goede komen.
“Wat er veel veranderd is in het kankeronderzoek is de toegenomen aandacht voor de moleculaire basis van kanker,” legt Palma uit. “Traditioneel dachten we dat het aangetaste orgaan de drijvende kracht achter kanker was. Nu wordt het duidelijk dat verschillende genetische mutaties en afwijkingen kanker kunnen veroorzaken, en er worden medicijnen ontwikkeld om die specifieke mutaties aan te pakken.” Dit in tegenstelling tot chemotherapie, die cellen in het hele lichaam aanvalt.
Als specifieke genetische factoren worden geïsoleerd als oorzaken voor kanker en medicijnen worden ontwikkeld om deze aan te pakken, kunnen onderzoekers deze bevindingen toepassen op andere vormen van kanker die mogelijk vergelijkbare genetische oorzaken hebben.
“In plaats van bij elk type kanker opnieuw te beginnen, kun je nu gebruik maken van het werk dat iemand op een ander gebied heeft gedaan en dat proces versnellen”, zegt Palma.
Het is een veelbelovende tijd voor kankeronderzoek. Toch is verandering niet gemakkelijk. “Het kan moeilijk zijn om vijf, tien jaar vooruit te kijken en dat af te wegen tegen de urgentie van ons werk om patiënten vandaag te helpen,” zegt Palma. En ondanks ontwikkelingen in onderzoek en nieuwe opties voor patiënten met zeldzame kanker, “blijven de vooruitzichten voor behandeling uitdagend”, zegt hij. Het zal meer tijd, meer experimenten en meer financiering vergen om de vooruitgang in het onderzoek om te zetten in hogere overlevingspercentages.
Nu TargetCancer tien jaar bestaat, kijkt Palma uit naar een grotere betrokkenheid van patiënten bij het onderzoeksproces. Hij is vastbesloten om door te gaan met het financieren van onderzoek dat resultaten oplevert en daarnaast wil hij degenen die zijn stichting om steun vragen, helpen om betrokken te raken bij deze collectieve inspanning.
“Voor veel patiënten”, zegt Palma, “kan het heel belangrijk zijn om deel uit te maken van het onderzoeksproces en het gevoel te hebben dat ze dingen stimuleren om andere mensen te helpen.”
Foto’s met dank aan Jim Palma
